• Clementia Announces Plan to Submit a New Drug Application for Palovarotene for the Treatment of FOP Based on Positive Phase 2 Results

    Источник: Nasdaq GlobeNewswire / 23 окт 2018 16:00:49   America/New_York

    Mise à jour de la stratégie réglementaire en utilisant les données de poussées actualisées de la semaine 12 du programme de phase 2 et en consultation avec la FDA

    Soumission d’une NDA prévue pour le second semestre de 2019

    MONTRÉAL, 23 oct. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : CMTA), une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies, annonce aujourd’hui qu’elle prévoit soumettre une présentation de nouvelle drogue (ou New Drug Application, NDA) pour le parovarotène à la Food and Drug Administration américaine (FDA) au cours du second semestre de 2019.  Selon des interactions récentes entre Clementia et la FDA, y compris une réunion de type B qui s’est tenue aujourd’hui dans le cadre de la désignation de percée thérapeutique (Breakthrough Therapy designation) du palovarotène, la FDA a accepté que les données disponibles viennent étayer la soumission d’une NDA pour le palovarotène dans la prévention de l’ossification hétérotopique (OH) associée à des symptômes de poussée chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La FDA a basé son évaluation sur l’efficacité et l’innocuité des données disponibles issues de l’achèvement du programme clinique de phase 2 qui a démontré une réduction statistiquement significative de la moyenne des nouvelles formations d’OH, ou de volume d’os, associée à des poussées de FOP à la semaine 12, comparativement au placebo ou aux poussées non traitées.

    Les données fournies à la FDA comprenaient les résultats des études de phase 2 de Clementia, qui ont été récemment présentés à la réunion de 2018 de l’ASBMR. Dans ces études, 92 poussées traitées avec le palovarotène chez 62 patients sous trois schémas posologiques différents ont été évaluées comparativement à 46 placebo ou poussées non traitées chez 41 patients de l’étude d’histoire naturelle de la société. Les patients traités avec le palovarotène lors d’une poussée ont démontré une réduction de plus de 70 pour cent de la moyenne des nouvelles formations d’OH à la semaine 12, comparativement au groupe non traité. Chez les patients traités avec le schéma posologique épisodique de 20/10 mg (20 mg pendant quatre semaines commençant au moment d’une poussée, suivi de 10 mg pendant huit semaines), la réduction de la moyenne du volume des nouvelles formations d’OH était statistiquement significative (p = 0,02). Le palovarotène était généralement bien toléré pour tous les schémas posologiques du programme clinique de phase 2. Une augmentation, liée à la dose, des événements indésirables (EI) associés aux rétinoïdes, dont la plupart étaient d’intensité légère à modérée, a été constatée. Un seul sujet a dû interrompre sa participation à l’étude en raison d’un EI.

    Une fois que les études non cliniques, de pharmacologie clinique et de contrôles de la chimie et de la fabrication (CCF) requises par la FDA seront complétées, Clementia prévoit soumettre sa NDA au cours du second semestre de 2019 pour obtenir l’approbation du schéma posologique épisodique de 20/10 mg de palovarotène.

    « L’identification d’un plan pour la soumission d’une NDA au cours de second semestre de 2019 constitue une étape importante pour Clementia et pour les patients atteints de cette maladie génétique osseuse dévastatrice et ultra rare », dit Clarissa Desjardins, Ph. D., fondatrice et PDG de Clementia. « Nous sommes reconnaissants de la collaboration avec la division des produits de santé osseuse, reproductive et urologique de la FDA, en offrant potentiellement la première option de traitement approuvée aux personnes atteintes de FOP. Nous sommes également reconnaissants envers les patients et leurs familles, ainsi que les chercheurs et les centres cliniques, sans qui ce travail n’aurait pas été possible ».

    L’essai de Phase 3 MOVE de Clementia continuera comme prévu, évaluant un schéma posologique pour le palovarotène, qui comprend une dose quotidienne chronique de 5 mg en plus d’un schéma posologique épisodique de 20/10 mg au moment d’une poussée. La société croit qu’en cas de réussite, les données de l’essai MOVE pourraient mener à la soumission d’une NDA supplémentaire (supplemental NDA) pour offrir une option de schéma de traitement additionnelle aux patients atteints de FOP.

    Clementia planifie également d’interagir avec les autorités réglementaires internationales en 2019 pour discuter de la stratégie d’homologation du palovarotène et prévoit faire une mise à jour à ce sujet ultérieurement.

    Le palovarotène
    Le palovarotène est un agoniste du RARγ qui est développé pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d’autres maladies. Le palovarotène a été cédé sous licence de Roche Pharmaceuticals, où il avait été évalué chez plus de 800 personnes, y compris 450 patients traités pendant deux ans. Le palovarotène a reçu les désignations de « médicament orphelin » (Orphan Drug status) pour la FOP et les OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et de l’Agence européenne des médicaments (AEM). De plus, le palovarotène a reçu les désignations de « traitement accéléré » et de « percée thérapeutique » (Fast Track and Breakthrough Therapy designations) pour la FOP de la FDA.

    La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
    La FOP est un trouble rare et gravement invalidant caractérisé par une ossification hétérotopique (OH), ou, autrement dit, de l’os qui se forme en dehors du squelette normal dans les muscles, les tendons et les tissus mous. Dans la FOP, l’OH restreint progressivement le mouvement en bloquant les articulations, ce qui entraîne, au fil du temps, une perte de fonction cumulative, une invalidité progressive et un risque accru de mort prématurée. La FOP est causée par une mutation du gène ACVR1, entraînant une signalisation excessive dans la voie de signalisation des protéines osseuses morphogénétiques, une des principales voies de contrôle de la croissance et du développement des os, par des mécanismes dépendants ou indépendants du ligand. Il n’existe aucun traitement approuvé pour la FOP.

    À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
    Clementia est une société au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies aux forts besoins médicaux. La société prépare une soumission de NDA en 2019 afin que la FDA approuve son produit candidat principal, le palovarotène, un nouvel agoniste du RARγ, pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). L’essai actuel de phase 3 MOVE évalue un schéma posologique supplémentaire de palovarotène qui comprend une dose quotidienne chronique de 5 mg, en plus du schéma posologique épisodique de 20/10 mg au moment d’une poussée. Le palovarotène fait également partie d’un essai de phase 2, l’essai MO-Ped, pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM, également connus sous le nom d’exostoses multiples héréditaires, EMH). De plus, Clementia a commencé un essai de phase 1 pour une formulation de gouttes oculaires à base de palovarotène dans le traitement potentiel de la kératoconjonctivite sèche, et recherche également d’autres maladies pouvant bénéficier d’un traitement par le RARy. Pour obtenir plus d’informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com et nous rejoindre sur Twitter @ClementiaPharma.

    Mise en garde à l’égard des déclarations prospectives
    Le présent communiqué de presse peut contenir des « déclarations prospectives » au sens des lois applicables sur les valeurs mobilières, y compris en ce qui concerne le délai proposé pour la soumission de la NDA pour le palovarotène. Chaque déclaration prospective contenue dans le présent communiqué de presse est assujettie à des risques et des incertitudes pouvant faire en sorte que les résultats réels diffèrent de manière substantielle des résultats obtenus dans le passé et de ceux explicitement ou implicitement présentés dans une telle déclaration. En plus des déclarations qui décrivent explicitement de tels risques et incertitudes, il est fortement recommandé aux lecteurs de considérer les déclarations comportant les termes « croire », « croyance », « attendre », « avoir l’intention de », « anticiper », « fera » ou « prévoit » comme étant incertaines et prospectives. Les risques et incertitudes applicables comprennent notamment la capacité de la société à mener à bien dans un délai raisonnable les études devant être réalisées afin de soumettre la NDA; la capacité de la société à générer un revenu et à devenir profitable; les risques reliés au fait qu’elle mise fortement sur le palovarotène, son seul produit candidat pour l’instant; les risques associés à la mise au point du palovarotène et de tout futur produit candidat, incluant la preuve de leur innocuité et de leur efficacité; le fait qu’elle mise fortement sur la propriété intellectuelle sous licence, incluant sa capacité à obtenir et conserver des licences de tiers propriétaires; ainsi que les risques énoncés dans la section « Facteurs de risques » du rapport annuel de la société sur le formulaire 20F soumis à la Securities and Exchange Commission (la « SEC »), ainsi que tous les autres renseignements qu’elle soumet à la SEC ou sur le Système électronique de données, d’analyse et de recherche (SEDAR). Clementia conseille aux investisseurs de ne pas se fier aux déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse pour prendre des décisions relativement à un investissement dans ses valeurs mobilières. On recommande aux investisseurs de lire les dossiers de la société soumis à la SEC ou sur SEDAR, que vous trouverez aux adresses www.sec.gov (en anglais seulement) et www.sedar.com, pour avoir une idée des risques et incertitudes énoncés aux présentes et d’autres risques et incertitudes. Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse ne s’appliquent qu’à la date de publication des présentes, et la société ne s’engage pas à les mettre à jour ou à les réviser suite à de nouveaux renseignements, des événements futurs, ou pour tout autre motif, sauf si la loi l’exige.


    Personnes-ressources pour investisseurs et médias :

    Joseph Walewicz
    Clementia Pharmaceuticals Inc.
    1 514 940-1080

    Alicia Davis
    THRUST Strategic Communications
    1 910 620-3302
    alicia@thrustsc.com 

     

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