• Clementia Granted Rare Pediatric Disease Designation by FDA for Palovarotene for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

    Источник: Nasdaq GlobeNewswire / 11 фев 2019 11:30:15   Europe/London

    MONTRÉAL, 11 févr. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : CMTA), une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « maladie pédiatrique rare » (Rare Pediatric Disease designation) au palovarotène pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le palovarotène, une thérapie expérimentale pour la FOP, avait déjà reçu les désignations de « médicament orphelin » (Orphan Drug), de « traitement accéléré » (Fast Track) et de « percée thérapeutique » (Breakthrough) de la FDA pour la FOP.

    « La FOP est une maladie rare dévastatrice qui touche les personnes de façon irréversible dès l’enfance », souligne Clarissa Desjardins, Ph. D., fondatrice et chef de la direction de Clementia. « Le fait de recevoir cette désignation souligne le besoin urgent d’un traitement pour les personnes atteintes de FOP. Toute l’équipe de Clementia travaille actuellement à la soumission d’une PNM (NDA) au second semestre de 2019 en vue d’obtenir notre première approbation réglementaire, une étape importante dans le cadre de notre mission d’offrir des traitements novateurs et efficaces à des gens qui, à l’heure actuelle, n’en ont aucun. »

    En octobre 2018, à la suite d’une réunion avec la FDA, Clementia a annoncé que cette dernière appuyait le plan de la société de soumettre une présentation de nouveau médicament (PNM - New Drug Application ou NDA) pour le palovarotène dans la prévention de l’ossification hétérotopique (OH) associée à des symptômes de poussée chez les patients atteints de FOP. L’évaluation de la FDA a été fondée sur les données d’efficacité et d’innocuité émanant du programme clinique de phase 2 maintenant terminé. La préparation de la PNM (NDA) de la société est en cours, sa soumission étant prévue pour le second semestre de 2019. En cas d’approbation, Clementia s’attend à un premier lancement commercial du palovarotène en 2020.

    La désignation de « maladie pédiatrique rare » (Rare Pediatric Disease) rend le palovarotène expérimental admissible à un bon d’évaluation prioritaire (Priority Review Voucher, PRV) pour maladie pédiatrique rare, accordé au moment de l’approbation de la PNM (NDA). Le programme de PRV a pour but de favoriser le développement de traitements visant à prévenir et traiter des maladies pédiatriques rares. Ce PRV peut être échangé contre une garantie d’accès à l’examen prioritaire d’une autre demande d’autorisation de mise en marché ou vendu à un tiers.

    Le palovarotène
    Le palovarotène est un agoniste du RARγ qui est développé pour le traitement potentiel des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d’autres maladies. Le palovarotène a été cédé sous licence de Roche Pharmaceuticals, où il avait été évalué chez plus de 800 personnes, y compris 450 patients traités pendant deux ans. Le palovarotène a reçu les désignations de « médicament orphelin » (Orphan Drug status) pour la FOP et les OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et de l’Agence européenne des médicaments (AEM). De plus, le palovarotène a reçu les désignations de « traitement accéléré », de « percée thérapeutique » et de « maladie pédiatrique rare » (Fast Track, Breakthrough Therapy and Pediatric Rare Disease designations) pour la FOP de la FDA.

    La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
    La FOP est un trouble rare et gravement invalidant caractérisé par une ossification hétérotopique (OH), ou, autrement dit, de l’os qui se forme en dehors du squelette normal dans les muscles, les tendons et les tissus mous. Dans la FOP, l’OH restreint progressivement le mouvement en bloquant les articulations, ce qui entraîne, au fil du temps, une perte de fonction cumulative, une invalidité progressive et un risque accru de mort prématurée. La FOP est causée par une mutation du gène ACVR1, entraînant une signalisation excessive dans la voie de signalisation des protéines osseuses morphogénétiques, une des principales voies de contrôle de la croissance et du développement des os, par des mécanismes dépendants ou indépendants du ligand. Il n’existe aucun traitement approuvé pour la FOP.

    À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
    Clementia est une société au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies aux forts besoins médicaux. La société prépare une soumission de NDA en 2019 afin que la FDA approuve son produit candidat principal, le palovarotène, un nouvel agoniste du RARγ, pour la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). L’essai actuel de phase 3 MOVE évalue un schéma posologique supplémentaire de palovarotène expérimental qui comprend une dose quotidienne chronique de 5 mg, en plus du schéma posologique épisodique de 20/10 mg au moment d’une poussée. Le palovarotène fait également partie d’un essai de phase 2, l’essai MO-Ped, pour le traitement potentiel des ostéochondromes multiples (OM, également connus sous le nom d’exostoses multiples héréditaires, EMH). De plus, Clementia a commencé un essai de phase 1 pour une formulation de gouttes oculaires à base de palovarotène dans le traitement potentiel de la kératoconjonctivite sèche, et recherche également d’autres maladies pouvant bénéficier d’un traitement par le RARy. Pour obtenir plus d’informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com et nous rejoindre sur Twitter @ClementiaPharma.

    Mise en garde à l’égard des déclarations prospectives
    Le présent communiqué de presse peut contenir des « déclarations prospectives » au sens des lois applicables sur les valeurs mobilières, y compris en ce qui concerne le délai proposé pour la soumission de la NDA pour le palovarotène. Chaque déclaration prospective contenue dans le présent communiqué de presse est assujettie à des risques et des incertitudes pouvant faire en sorte que les résultats réels diffèrent de manière substantielle des résultats obtenus dans le passé et de ceux explicitement ou implicitement présentés dans une telle déclaration. En plus des déclarations qui décrivent explicitement de tels risques et incertitudes, il est fortement recommandé aux lecteurs de considérer les déclarations comportant les termes « croire », « croyance », « attendre », « avoir l’intention de », « anticiper », « fera » ou « prévoit » comme étant incertaines et prospectives. Les risques et incertitudes applicables comprennent notamment la capacité de la société à mener à bien dans un délai raisonnable les études devant être réalisées afin de soumettre la NDA; la capacité de la société à générer un revenu et à devenir profitable; les risques reliés au fait qu’elle mise fortement sur le palovarotène, son seul produit candidat pour l’instant; les risques associés à la mise au point du palovarotène et de tout futur produit candidat, incluant la preuve de leur innocuité et de leur efficacité; le fait qu’elle mise fortement sur la propriété intellectuelle sous licence, incluant sa capacité à obtenir et conserver des licences de tiers propriétaires; ainsi que les risques énoncés dans la section « Facteurs de risques » du rapport annuel de la société sur le formulaire 20F soumis à la Securities and Exchange Commission (la « SEC »), ainsi que tous les autres renseignements qu’elle soumet à la SEC ou sur le Système électronique de données, d’analyse et de recherche (SEDAR). Clementia conseille aux investisseurs de ne pas se fier aux déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse pour prendre des décisions relativement à un investissement dans ses valeurs mobilières. On recommande aux investisseurs de lire les dossiers de la société soumis à la SEC ou sur SEDAR, que vous trouverez aux adresses www.sec.gov (en anglais seulement) et www.sedar.com, pour avoir une idée des risques et incertitudes énoncés aux présentes et d’autres risques et incertitudes. Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse ne s’appliquent qu’à la date de publication des présentes, et la société ne s’engage pas à les mettre à jour ou à les réviser suite à de nouveaux renseignements, des événements futurs, ou pour tout autre motif, sauf si la loi l’exige.

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